Terapia genowa

Wpisany przez Biologia.net.pl

wtorek, 07 października 2014 21:37

Terapia genowa:

Terapia genowa polega na leczenie chorób poprzez przeniesienie fragmentów kwasów nukleinowych do komórek organizmu człowieka. Charakter lub informacja genetyczna zawarte we wprowadzonym DNA lub RNA muszą wywierać udowodniony efekt terapeutyczny. Dotyczy ona zarówno komórek linii zarodkowej, komórek płodu, komórek somatycznych. Próby leczenia komórek somatycznych organizmu dotyczą przede wszystkich wrodzonych defektów genetycznych, nowotworów oraz chorób zakaźnych.

Mechanizmy działania wprowadzonych kwasów nukleinowych:
1. Zmuszenie komórki do produkcji białka kodowanego przez wprowadzony gen.
2. Hamowanie lub modulację ekspresji genów.

Do wskazań do zastosowania u pacjentów terapii genowej należą:
• Brak efektywnego leczenia metodami konwencjonalnymi.
• Choroba pojedynczego genu, który udało się klonować.
• Regulacja genu nie może być precyzyjna.
• Choroba zagrażająca życiu.

Terapia genowa spotkała się z wieloma ograniczeniami we współczesnej medycynie, a są nimi m.in.:

krótkotrwały charakter terapii genowej - DNA wprowadzone do komórek docelowych oraz same komórki muszą zachować swą funkcję przez dłuższy czas.
Odpowiedź immunologiczna - typowa terapia in vivo, w której podawane są antygeny (DNA, białka nośnika) do tkanek organizmu może wiązać się z wywołaniem odczynu immunologicznego.
Problemy z nośnikami wirusowymi, które są stosowane, jako wektory. Niebezpieczeństwo wiąże się z ich toksycznością, możliwym odczynem immunologicznym, łączeniem z niewłaściwymi komórkami oraz brakiem sposobów kontroli ekspresji transgenów.
Wieloczynnikowy charakter większości chorób – ogromna większość chorób ma podłoże wielogenowe i patogenezę opartą na wielu różnorodnych czynnikach.

Poprawiony: wtorek, 07 października 2014 21:51